Una niña con leucemia, a la que le daban un año de vida, se salva gracias a un «medicamento vivo»

Un grupo de médicos logró remitir una leucemia incurable en una niña de 13 años gracias a la modificación de genes

Alyssa, una niña de tan solo 13 años, fue diagnosticada con leucemia linfobástica aguda en mayo de 2021. Todos los tratamientos probados hasta el momento erraron en su intento de salvarle la vida a la pequeña. Por esta razón, los médicos tomaron la decisión de probar una nueva terapia que podría cambiar su destino.

El hospital Great Ormond Street, situado en Londres (Reino Unido), empleó una técnica basada en la edición de bases, para crear un nuevo «medicamento vivo».

Seis meses después, los médicos consiguieron que la enfermedad remitiera hasta el punto de ser indetectable en el cuerpo de Alyssa, aunque la niña sigue bajo supervisión médica.

Modificar nuestras propias células como tratamiento

Nuestras células T se encuentran en nuestro organismo con una función clave: cuidarlo de posibles enfermedades. Sin embargo, en el caso de Alyssa, este tipo de células se había convertido en una amenaza porque estaban creciendo sin control, tal y como ocurre en la leucemia linfoblástica.

Este cáncer es uno de los más agresivos y en numerosas ocasiones, ni la quimioterapia ni el trasplante de médula ósea resultan eficaces como tratamiento. Por ello, esta era la última esperanza para Alyssa de sobrevivir.

La curación del cáncer de Alyssa hubiera sido imposible hace unos años, pero gracias a los avances en el campo de la genética y a la técnica conocida como «edición de bases», inventada hace unos 6 años, el destino de Alyssa es otro muy diferente.

Lo que permite la edición de bases es enfocarse en una parte concreta del código genético: las bases nitrogenadas. Estas se conforman por cuatro tipos diferentes: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), los cuales son los «materiales» con los que se construye nuestro código genético. Con esta técnica, alterando la estructura molecular de una base y convirtiéndola en otra distinta, cambian las instrucciones que tienen nuestras células para hacer una determinada función u otra.

Con esta herramienta, los científicos pudieron introducir células T de un donante que eran capaces de «cazar y matar» las células cancerígenas que estaban acabando con su vida, utilizando así un «medicamento vivo». Asimismo, la edición de bases permitió que estas células T no atacaran a las células normales de Alyssa, que el propio cuerpo de Alyssa no acabara con ellas y que fueran resistentes al tratamiento con quimioterapia.

La primera paciente tratada con esta tecnología

La edición genética es un «área de la ciencia que avanza muy rápido y con un enorme potencial para tratar muchas enfermedades», declaró a la BBC el profesor Waseem Qasim del hospital Great Ormond Street. «Alyssa es la primera paciente tratada con esta tecnología».

Para Alyssa esta ha sido una increíble oportunidad de seguir viviendo como una niña de su edad. «Simplemente, aprendes a apreciar cada pequeña cosa. Estoy tan agradecida de estar aquí ahora», explicó Alyssa.

«Es una locura. Es increíble que haya podido tener esta oportunidad, estoy muy agradecida por ello y también ayudará a otros niños en el futuro», añadió.

Ahora ella está ilusionada pensando en la Navidad, ser dama de honor en la boda de su tía, montar en bicicleta, volver a la escuela y «simplemente hacer cosas de gente normal».

Robert Chiesa, doctor del departamento de trasplante de médula ósea del Hospital Great Ormond Street, relata abiertamente los beneficios.

«Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el cáncer», le dijo a la BBC.