La FDA se prepara para aprobar Exa-cel, la esperanza para la

Una terapia genética de CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals ofrece soluciones prometedoras para una enfermedad dolorosa sin tratamiento efectivo

La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA) se encuentra en vías de aprobar Exa-cel, una innovadora terapia genética desarrollada por CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, que promete ser el primer tratamiento eficaz para personas que padecen anemia de células falciformes grave, una enfermedad devastadora que causa dolor crónico y discapacidad, y que actualmente carece de opciones terapéuticas adecuadas.

La anemia de células falciformes es una enfermedad rara y altamente dolorosa que puede afectar a múltiples órganos debido a la obstrucción de los vasos sanguíneos, desencadenando episodios de dolor severo. Esta enfermedad no afecta a todos los pacientes de la misma manera, y sus síntomas pueden variar ampliamente, incluyendo complicaciones visuales en el 30-40% de los afectados, afectación en la fertilidad, necrosis avascular de cadera en el 10% de los casos, fibrosis pulmonar, hipertensión pulmonar, asma, déficit cognitivo y úlceras crónicas en el 70% de los pacientes.

Si se otorga la aprobación, Exa-cel se convertiría en la primera terapia genética disponible para aproximadamente veinte mil personas que padecen anemia de células falciformes grave en Estados Unidos.

Actualmente, las opciones de tratamiento para los pacientes con anemia de células falciformes son limitadas. En España, el tratamiento estándar se basa en Hidroxiurea o Hidroxicarbamida, aprobada para adultos con la enfermedad en 1998, pero se utiliza principalmente como un tratamiento paliativo para reducir las crisis vasooclusivas.

En conclusión, Exa-cel representa una nueva esperanza para estos pacientes, siendo el primer tratamiento potencial que emerge de un programa de investigación conjunto. Bajo un acuerdo de colaboración modificado, Vertex lidera ahora el desarrollo, la fabricación y la comercialización global de Exa-cel, y comparte los costos y ganancias del programa en todo el mundo en una proporción de 60/40 con CRISPR Therapeutics.