Así es el fármaco más caro de la historia: más de tres millones de dólares para la terapia génica contra la hemofilia

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Hemofilia
La hemofilia es una condición genética que afecta la formación de coágulos sanguíneos. | Fuente: Steve Gschmeissner/Biblioteca de fotografías científicas

Los investigadores dan la bienvenida al fármaco más caro del mundo con potencial para salvar vidas, aunque no puede tratar la forma más común de la enfermedad

El pasado mes de noviembre, la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la primera terapia génica para la hemofilia B, un trastorno genético de coagulación de la sangre. El precio de este nuevo tratamiento se estima en tres millones y medio de dólares, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.

Hemgenix, así han denominado a este nuevo fármaco desarrollado por la farmacéutica CSL Behring, con sede en Pensilvania (EE. UU.). El tratamiento utiliza un virus modificado para introducir un gen en las células del hígado del paciente. Este gen expresa una proteína involucrada en la vía de coagulación de la sangre, denominado factor IX. Las personas que padecen hemofilia B no pueden sintetizar esta proteína con normalidad.

Los datos de los ensayos clínicos avalan el uso de Hemgenix, de dosis única, para las personas con hemofilia de moderada a grave, ya que ofrece una protección adecuada frente al sangrado descontrolado durante unos ocho años o más. Sin embargo, debido a su elevado precio, los profesionales siguen mostrándose reacios a convertir este fármaco en un tratamiento universal. Esto se debe a que aunque parezca ser eficaz, las terapias de reemplazo de genes siguen teniendo puntos débiles para la forma más común de hemofilia.

Resultados prometedores, pero ¿a qué precio?

«Vivir con hemofilia tiene que ver con el lugar donde uno nace«, dice Glenn Pierce, vicepresidente de la Federación Mundial de Hemofilia en Montreal, Canadá. «El alto precio de Hemgenix se pagará solo en un tiempo relativamente corto, y suponiendo que dure», contraataca Pierce en la revista Nature.

En este sentido, a los científicos les preocupa que el precio no sea asequible para los pacientes residentes en países de ingresos bajos y medianos, donde viven la mayoría de las personas con hemofilia, que además no pueden hacer frente al tratamiento convencional con factor IX.

No obstante, la farmacéutica dice que el coste del medicamento está justificado, ya que incluso a un valor de 3,5 millones de dólares, «Hemgenix podría ahorrarle al sistema de atención médica de EE. UU. entre 5 y 5,8 millones por persona tratada, debido a su eficacia comprobada para disminuir o eliminar la necesidad de inyecciones regulares de factor IX, como se venía haciendo anteriormente», tal y como relatan en un comunicado.

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