Lomitapida, un fármaco prometedor para reducir el colesterol en niños con enfermedad genética grave

Actualmente, el medicamento está autorizado solo para adultos

Un estudio de la Universidad Rovira i Virgili (URV) y el Hospital Sant Joan de Reus ha demostrado que el fármaco lomitapida es eficaz para tratar a niños con hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH), una enfermedad genética que causa niveles muy altos de colesterol en sangre. Esta enfermedad puede llevar a problemas cardíacos graves a edades tempranas, y sin tratamiento, los niños afectados tienen una esperanza de vida corta.

El ensayo clínico, publicado en The Lancet Diabetes and Endocrinology, evaluó la seguridad y efectividad de lomitapida, un medicamento autorizado solo para adultos, en niños con esta condición. La HoFH provoca niveles de colesterol en sangre extremadamente altos (más de 500 mg/dL), lo que hace que los niños desarrollen problemas cardíacos graves hacia los 12 años.

Actualmente, los medicamentos comunes para bajar el colesterol no funcionan en casos de HoFH en niños, y los pacientes deben recurrir a procedimientos más invasivos, como la LDL-Aféresis, una especie de diálisis que reduce el colesterol y que requiere visitas constantes al hospital, afectando su vida cotidiana.

Resultados

El estudio incluyó a 46 niños de entre 5 y 18 años de varios países. En la primera fase, se identificaron los pacientes que podían seguir una dieta estricta y tomar suplementos, un requisito para el tratamiento. En la segunda fase, se les dio lomitapida durante 24 semanas, lo que redujo su colesterol LDL en más del 50%.

El investigador Luis Masana destacó que los resultados fueron muy positivos, con una reducción promedio del colesterol del 56% en niños de 5 a 10 años y del 51% en los de 11 a 18 años. Los investigadores esperan que este fármaco sea aprobado para uso en niños, y actualmente están analizando la seguridad del tratamiento a largo plazo para confirmar su eficacia y efectos secundarios en pacientes pediátricos.