Aplican por primera vez una terapia génica para tratar a una bebé con atrofia muscular espinal

La Fe está comprometida con otros tratamientos innovadores para tratar la enfermedad

El Hospital Universitari i Politècnic La Fe ha logrado un avance médico trascendental al aplicar, por primera vez en la Comunitat Valenciana, una terapia génica innovadora en el tratamiento de una bebé de tan solo cuatro meses que padece una grave atrofia muscular espinal.

La bebé, atendida por un equipo multidisciplinar en La Fe, experimenta una evolución satisfactoria gracias a esta terapia, considerada la más costosa financiada por el sistema público español para tratar enfermedades neuromusculares de este tipo.

La atrofia muscular espinal, una rara enfermedad genética con una incidencia de entre 1/6.000 y 1/10.000 nacidos vivos, presenta casos leves con debilidad muscular y casos graves asociados a problemas de movilidad, respiración y, en casos extremos, a la muerte.

La Fe actúa rápidamente ante sospechas clínicas

Ante sospechas clínicas, el equipo médico realiza de inmediato un análisis genético, y en el caso de confirmarse la enfermedad, el tratamiento con terapia génica se administra lo antes posible para bloquear la degeneración neuromuscular. En La Fe, el caso de una bebé con hipotonía inició una acción coordinada que incluyó pruebas y la preparación de la terapia génica en tiempo récord.

La bebé recibió la terapia génica a través de una infusión intravenosa única, un proceso meticuloso que se llevó a cabo en condiciones especiales de aislamiento y asepsia. La doctora Inmaculada Pitarch señaló que la evolución de la bebé es “satisfactoria”, y ahora se inicia un seguimiento estrecho que se extenderá durante cinco años.

El Compromiso con la innovación médica

La Fe no solo ha marcado un hito con esta terapia génica, sino que también está comprometida con otros tratamientos innovadores para diversas variantes de la atrofia muscular espinal. Actualmente, 86 pacientes reciben tratamientos vanguardistas en La Fe, lo que demuestra un firme compromiso con el bienestar de los pacientes.

El gerente del departamento de salud Valencia La Fe, José Luis Poveda, resalta que, aunque estas terapias son costosas y destaca la importancia del abordaje multidisciplinar que requiere considerables recursos humanos y materiales.