Desarrollan una terapia genética que podría detener la progresión de la ELA y de la demencia frontotemporal

El nuevo tratamiento podría cambiar el panorama de enfermedades neurodegenerativas

Neurocientíficos de la Universidad Macquarie de Australia han creado un medicamento genético de dosis única que no solo detiene la progresión de la ELA y la demencia frontotemporal (DFT) en ratones, sino que también podría revertir algunos de sus efectos letales, según un estudio publicado en Neuron.

Según los investigadores, este tratamiento, denominado CTx1000, no se limita solo a estas enfermedades específicas, sino que podría ser efectivo en formas más comunes de demencia, como la enfermedad de Alzheimer.

Objetivo terapéutico y avances

CTx1000 se enfoca en combatir la acumulación patológica de la proteína TDP-43 en células cerebrales y de médula espinal, asociada con la ELA, la FTD y otras demencias.

El equipo liderado por el catedrático Lars Ittner ha identificado que la TDP-43 patológica genera un aumento de otra proteína, la 14-3-3, lo que llevó al desarrollo de CTx1000. Este compuesto disuelve las acumulaciones de TDP-43 y marca estas proteínas para su reciclaje por el organismo.

El profesor Yazi Ke, autor principal del estudio, asegura que CTx1000 detuvo la progresión de la ELA y la FTD, incluso en etapas avanzadas, y mejoró los síntomas conductuales asociados con la FTD en experimentos de laboratorio.

Camino hacia ensayos clínicos

Celosia Therapeutics, empresa derivada de la Universidad Macquarie, lidera el avance de CTx1000 hacia ensayos clínicos en humanos, previstos para iniciar en dos años.

Actualmente, Celosia Therapeutics está en busca de inversiones para financiar el desarrollo de CTx1000 hasta la fase de ensayo clínico, con la esperanza de ofrecer una nueva esperanza a pacientes con enfermedades neurodegenerativas.