Hallan una ventana biológica para editar células madre sin quimioterapia

El hallazgo abre la puerta a terapias génicas in vivo sin necesidad de quimioterapia ni extracción de células madre

Un equipo internacional ha demostrado que es posible modificar genéticamente células madre sanguíneas directamente en el organismo poco después del nacimiento. El procedimiento evitaría extracciones de médula ósea o tratamientos agresivos como la quimioterapia, según una información publicada en Diario de Yucatán.

La investigación, publicada en Nature, muestra que en las dos primeras semanas de vida de los ratones, la sangre está repleta de células madre hematopoyéticas, lo que facilita su edición genética mediante vectores lentivirales. Las pruebas incluyeron tres enfermedades: ADA-SCID, osteopetrosis autosómica recesiva y anemia de Fanconi, con resultados terapéuticos prometedores.

Mayor eficacia con fármacos

Para extender la ventana de tratamiento, los científicos utilizaron agentes movilizadores como G-CSF y Plerixafor, aumentando así la eficacia de la terapia. También perfeccionaron los vectores para mejorar la captación genética.

El equipo ahora busca entender cómo inducir esta permisividad genética en edades más avanzadas. “El objetivo es ampliar las oportunidades de tratamiento para más pacientes”, concluyeron los investigadores.

El hallazgo también podría tener implicaciones para el tratamiento de otras patologías más allá de las enfermedades de la sangre, abriendo una puerta hacia intervenciones más tempranas y menos invasivas.

Los investigadores confían en que estos resultados sean el primer paso hacia ensayos clínicos en humanos en los próximos años.