Científicos españoles desarrollan una nueva terapia genética para reducir el colesterol sin efectos secundarios

La innovadora técnica basada en “pinzas de polipurinas” inhibe una proteína clave y logra reducir hasta un 47% los niveles de colesterol en modelos animales

Un equipo de investigación internacional liderado por la Universidad de Barcelona y la Universidad de Oregón ha diseñado una innovadora estrategia terapéutica capaz de reducir significativamente los niveles de colesterol en sangre sin los efectos adversos de los tratamientos convencionales. El hallazgo, publicado en la revista Biochemical Pharmacology, podría revolucionar el abordaje de enfermedades cardiovasculares como la aterosclerosis, según una información publicada en Europa Press.

El estudio se centra en la inhibición de la proteína PCSK9, conocida por su papel decisivo en la regulación del colesterol LDL (colesterol “malo”). Esta proteína impide que las células eliminen el colesterol de la sangre al reducir los receptores encargados de captarlo. Al bloquear su acción, se facilita la limpieza del colesterol circulante, disminuyendo el riesgo de acumulación en las arterias.

La innovación principal reside en el uso de unas moléculas llamadas pinzas de polipurinas (PPRH), concretamente las denominadas HpE9 y HpE12. Estas actúan como un sistema de edición genética capaz de frenar la producción de PCSK9 al unirse a regiones específicas del gen y detener su transcripción.

Resultados alentadores

En cultivos celulares, HpE12 logró reducir en un 87% la proteína PCSK9. En ratones modificados genéticamente, una única dosis disminuyó los niveles plasmáticos de dicha proteína en un 50%, y el colesterol LDL en un 47% a los tres días.

A diferencia de las estatinas —el tratamiento estándar actual—, estas pinzas moleculares no generan miopatías u otros efectos secundarios asociados. Además, son estables, no provocan respuesta inmunitaria y su producción es económica, lo que las posiciona como una alternativa atractiva a largo plazo.

El trabajo ha sido liderado por los investigadores Carles J. Ciudad y Verònica Noé, de la Universidad de Barcelona, junto con Nathalie Pamir del Instituto Cardiovascular Knight de Oregón. La investigación ha contado con financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España y los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos.