Descubren un fallo en el sistema de ‘limpieza’ celular que acelera el avance de la ELA

Los hallazgos abren la puerta a una posible diana terapéutica para frenar la progresión de la enfermedad

Un equipo de científicos del Instituto de Neurociencias (CSIC-UMH) ha descubierto que los pacientes con ELA sufren un fallo en un sistema específico de limpieza de las neuronas. Este mecanismo, llamado autofagia mediada por chaperonas, es el encargado de eliminar la basura celular de forma selectiva. Al no funcionar correctamente, las células no pueden deshacerse de los residuos peligrosos, lo que acelera el daño cerebral.

El problema principal es que, en las personas con ELA, una proteína llamada TDP-43 se acumula fuera de su sitio y forma grupos tóxicos que matan a las neuronas motoras, que son las que nos permiten mover los músculos. Aunque el cuerpo tiene varios sistemas de reciclaje, este proceso selectivo es el único capaz de identificar y destruir específicamente a la proteína TDP-43 antes de que cause daños irreversibles.

Al analizar muestras reales de pacientes, los investigadores confirmaron que las neuronas sanas tienen este sistema de limpieza a pleno rendimiento, mientras que en los enfermos de ELA está muy debilitado. Según los expertos, las neuronas motoras son especialmente delicadas y necesitan que este «camión de la basura» funcione a la perfección para poder sobrevivir; si el sistema falla, estas células son las primeras en morir.

Este hallazgo es muy importante porque se ha realizado directamente con tejido humano, algo que no siempre coincide con lo que se observa en animales de laboratorio. Gracias a la donación altruista de pacientes y familiares, se ha podido demostrar que este fallo es una característica real de la enfermedad en las personas, lo que da una base sólida para buscar nuevas soluciones médicas.

De cara al futuro, el estudio abre una esperanza para frenar la ELA. El objetivo de los científicos ahora es encontrar la forma de «reactivar» o potenciar este sistema de limpieza celular mediante nuevos fármacos. Aunque la investigación está en sus primeras etapas, identificar este mecanismo ofrece una nueva diana terapéutica para intentar ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la vida de los pacientes.