Una nueva terapia experimental logra atacar tumores agresivos

Un enfoque innovador logra frenar el crecimiento de tumores agresivos y abre nuevas oportunidades terapéuticas

Investigadores de GENyO han dado un paso histórico en la lucha contra el cáncer. Su enfoque se centra en eliminar directamente las mutaciones más frecuentes de un gen clave en el crecimiento tumoral. Durante décadas, este gen se consideró “intocable” por la dificultad de atacarlo. Ahora, gracias a una edición genética precisa, los científicos han logrado desactivarlo en modelos preclínicos de cáncer de pulmón.

El cáncer de pulmón sigue siendo la principal causa de muerte por cáncer en el mundo. Cada año se diagnostican miles de casos nuevos en España. A pesar de los avances médicos, la supervivencia a cinco años apenas supera el 20 %. Los tumores suelen detectarse tarde y los tratamientos actuales pierden eficacia rápidamente por la aparición de resistencias.

El equipo liderado por el Dr. Pedro P. Medina adoptó un enfoque innovador. En lugar de bloquear la proteína dañina, decidieron eliminar la mutación directamente del ADN tumoral. “Si quitamos la base del crecimiento del tumor, podemos frenar su avance de manera más efectiva”, explica Medina.

Para lograrlo, utilizaron HiFi-Cas9, una versión de alta precisión de la conocida técnica CRISPR. Esta herramienta corta el ADN con exactitud, reduciendo riesgos de dañar genes sanos. Además, las guías moleculares diseñadas permiten atacar únicamente las mutaciones, dejando intacto el gen normal.

Resultados prometedores y desafíos futuros

Los experimentos en células y organoides derivados de pacientes mostraron una reducción notable en la proliferación tumoral. Posteriormente, la técnica se probó en modelos de ratón con tumores humanos. Allí, el crecimiento de los tumores se frenó significativamente. En algunos casos, la eficacia superó a la de los fármacos actuales, incluso en tumores previamente resistentes.

La gran diferencia con los tratamientos convencionales es que la edición genética actúa sobre la raíz del problema. Al eliminar la mutación, el tumor pierde su capacidad de crecer de manera descontrolada. Esto podría permitir terapias más duraderas y personalizadas.

Sin embargo, los investigadores advierten que todavía queda un largo camino. El principal reto es encontrar métodos seguros y efectivos para llevar la edición genética a los tumores en pacientes. Por ahora, los ensayos se realizaron con vehículos virales en laboratorio, pero se necesita optimizar esta tecnología antes de su uso clínico.

Más allá del cáncer de pulmón, esta estrategia podría aplicarse a otros tumores agresivos, como los de páncreas o colon. Además, podría combinarse con inmunoterapias para mejorar su eficacia.