Desarrollan una estrategia para combatir la ELA a partir de células madre de pacientes

A partir de muestras de tejido de pacientes, los científicos logran replicar el avance de la enfermedad y detectar una vía que podría servir para diseñar nuevos tratamientos

Un grupo de investigadores en Estados Unidos ha logrado un avance importante en el estudio de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa grave. Usando células madre de pacientes con una forma rara y hereditaria de ELA, los científicos se enfocaron en un gen llamado VAPB, que juega un papel clave en el desarrollo de esta enfermedad. Esta investigación abre nuevas puertas hacia posibles tratamientos en el futuro.

Este tipo específico de ELA, más común en Brasil, está relacionado con una mutación en el gen VAPB, que normalmente ayuda a las partes de la célula a comunicarse y reaccionar ante el estrés. Cuando este gen falla, especialmente en las neuronas, estas se vuelven más vulnerables a sufrir daños. La investigadora principal, Helen Cristina Miranda, explica que comprender este proceso es vital para buscar soluciones efectivas.

Para su estudio, el equipo utilizó una tecnología que convierte células de la piel o la sangre en células madre, y luego en neuronas motoras como las que se ven afectadas en la ELA. Gracias a este modelo en laboratorio, pudieron observar directamente cómo la mutación en el gen VAPB causa fallos en la comunicación celular, especialmente entre el retículo endoplasmático (una especie de centro de control de la célula) y las mitocondrias (encargadas de generar energía).

Respuesta integrada al estrés

Uno de los principales descubrimientos fue que esta alteración activa de forma constante un mecanismo de defensa celular llamado «respuesta integrada al estrés». Aunque esta respuesta ayuda a corto plazo, a largo plazo causa más daño, porque bloquea la producción normal de proteínas y daña las neuronas motoras, lo que contribuye al avance de la enfermedad.

La buena noticia es que los científicos lograron revertir ese daño en el laboratorio al bloquear esa respuesta al estrés. Este hallazgo convierte a ese mecanismo en un posible objetivo para desarrollar tratamientos. El equipo ya está probando medicamentos en modelos más complejos y espera que esta vía sirva también para tratar otros tipos de ELA.